De Rosas EC, et al. JAMA Dermatol. 2026
Il micofenolato mofetile si è dimostrato ugualmente efficace e più tollerabile del metotrexato nel trattamento della sclerodermia localizzata giovanile.
La sclerodermia localizzata giovanile (JLS), nota anche come morfea, è una malattia autoimmune che infiamma la pelle e può progredire in sclerosi e atrofia muscolare nei bambini. Attualmente, secondo lo studio, non esistono trattamenti approvati dalla FDA per la JLS, ma in genere il metotrexato è il farmaco iniziale prescritto a questi pazienti.
Il metotrexato è stato storicamente considerato la terapia di prima linea, ma nella pratica clinica vediamo spesso bambini che lottano con effetti collaterali limitanti il trattamento, che incidono sull’aderenza e sulla qualità della vita.
Per lo studio retrospettivo, Torok e colleghi hanno valutato le risposte al trattamento di 114 bambini con JLS iscritti al Registro Nazionale per la Sclerodermia ad Esordio Infantile presso l’UPMC Children’s Hospital (età mediana all’esordio: 8,3 anni; 67,5% femmine) trattati con metotrexato (n = 68), micofenolato mofetile (MMF; n = 28) o terapia di combinazione (n = 18).
I risultati hanno mostrato che metotrexato e MMF hanno tassi di efficacia simili nel controllo dell’attività di malattia e nella prevenzione delle riacutizzazioni di JLS. In entrambi i gruppi di trattamento, i pazienti hanno manifestato una riduzione dell’attività di malattia (≥ 0,14; IC al 95%: 0,62-0,33) senza differenze nei tassi di riacutizzazione della malattia nel tempo (HR = 0,85; IC al 95%: 0,51-1,33), secondo l’analisi di Kaplan-Meier.
Il profilo degli eventi avversi differiva tra i farmaci. Rispetto ai pazienti trattati con MMF, i pazienti trattati con metotrexato hanno riportato tassi molto più elevati di affaticamento (47% vs. 11%, P = 0,001) e nausea (60% vs. 7%; P = 0,001).