Koselugo (selumetinib) per la terapia della neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili, è ora approvato negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Asia negli adulti.
L’approvazione di Koselugo si è basata sui dati dello studio clinico KOMET, uno studio di fase 3 globale, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia dell’inibitore selettivo della proteina chinasi attivata da mitogeni/chinasi regolata dal segnale extracellulare in 145 adulti. Tutti i partecipanti sono stati randomizzati in rapporto 1:1 a ricevere Koselugo o placebo due volte al giorno per 12 cicli.